ایران ارتوپدایران ارتوپد. دانشنامه آسیب ها و بیماری های استخوان و مفاصل 
دكتر مهرداد منصوری
محققان روشی جدید برای درمان هموفیلی با ژن‌درمانی یافته‌اند. هموفیلی نوعی بیماری ژنتیكی و خونی است كه در آن به علت عدم وجود بعضی پروتئین‌ها، خون به‌خوبی منعقد نمی‌شود و درنتیجه در این بیماران هر ضربه كوچكی می‌تواند منجر به خونریزی شود. هموفیلی انواع مختلف دارد. مثلاً در هموفیلی نوعی بی پروتئین خونی به نام فاكتور 9 وجود ندارد یا ناقص است.
درمان فعلی هموفیلی تزریق پروتئینی است كه بدن این افراد به‌طور طبیعی نمی‌سازد. این پروتئین از خون‌های اهدایی مردم تهیه می‌شود و به‌صورت هفتگی یا دو بار در هفته باید به مبتلایان به هموفیلی تزریق شود. بااین‌حال باوجود تزریق هم ممكن است خونریزی‌های خودبه‌خودی بخصوص خونریزی مفصلی در مبتلایان به هموفیلی ایجاد شود كه به‌مرورزمان موجب تخریب مفصل می‌شود.
اینك محققین با ژن درمان توانسته‌اند بدن فرد را وادار به تهیه پروتئین‌های فاكتور 9 بكنند به‌طوری‌كه نیاز بیمار به تزریق این فاكتور انعقادی از بین می‌رود. محققان نوعی از ویروس را طراحی كرده‌اند كه به كمك آن ژن موردنیاز بیمار را به سلول‌های كبد وی ارسال می‌كنند. این ژن درون سلول‌های كبد جای گرفته و دستور ساخت پروتئین‌های لازم را ارسال می‌كند.
این روش درمانی در بیمارستان كودكان فیلادلفیا در حال آزمایش است و هنوز برای عموم مردم در دسترس نیست.
این مقاله چقدر مفید بود ؟
لطفا در زیر امتیاز بدهید
