درمان كم خونی داسی شكل با مهندسی ژنتیك

دكتر مهرداد منصوری

4607 محققین به تازگی اولین نتایج در درمان بیماری كم خونی داسی شكل یا سیكل سل آنمی با كمك مهندسی ژنتیك را گزارش دادند. این نتایج از تنها یك بیمار كه نوجوانی فرانسوی است گزارش شده كه بعد از گذشت 15 ماه از شروع درمان علائم بیماری وی از بین رفته و دارویی مصرف نمیكند.

كم خونی داسی شكل نوعی بیماری وراثتی است كه بیشتر در كشورهای حوزه مدیترانه و افریقا و امریكای جنوبی دیده میشود. در این بیماری براثر تغییر در ژن تولید كننده هموگلوبین شكل گلبول های قرمز تغییر كرده و به شكل هلال درمیایند. این گلبول های قرمز هلالی شكل به یكدیگر و به جدار مویرگ ها چسبیده و با انسداد مسیر خون موجب بروز علائم بیماری مانند درد اندام، خستگی و تنگی نفس میشوند.

این پسر جوان سال ها از درد شدید بدن و دیگر مشكلات كم خونی داسی شكل مانند عوارض ریوی و استخوانی و طحال رنج میبرده است. محققان بیمارستان كودكان Necker در پاریس ابتدا تعدادی از سلول های بنیادی بیمار را از مغز استخوان وی خارج كردند. سپس از داروهای شیمی درمانی استفاده كردند تا تمامی سلول های خون ساز مغز استخوان بیمار را از بین ببرند. در مرحله بعدی با كمك نوعی ویروس ژن مربوط به هموگلوبین سالم را وارد سلول های بنیادی بدست آمده از بیمار نموده و این سلول ها را مجددا به بدن بیمار وارد كردند. این سلول ها در بدن بیمار به تدریج تكثیر یافته و شروع به ساختن گلبول های قرمز با هموگلوبین سالم كردند.

البته محققین میگویند این كار فقط در یك بیمار انجام شده و 15 ماه زمان كوتاهی برای ارزیابی تاثیر واقعی این روش درمان است. نتایج این درمان در شماره مارس 2017 مجله New England Journal of Medicin منتشر شده است.

0/5 ( 0 نظر )