درمان دیستروفی عضلانی در سگ با كمك مهندسی ژنتیك

دكتر مهرداد منصوری

 

یكی از ناتوان كننده ترین بیماری های ژنتیكی انسان نوعی دیستروفی عضلانی به نام بیماری دوشن Duchenne muscular dystrophy است. حالا محققان با كمك مهندسی ژنتیك توانسته اند این بیماری را در سگ ها درمان كنند. این قدمی بسیار بزرگ در درمان بیماری های ژنتیكی است.

بیماری دوشن بیشتر در پسرها است و علائم آن در سن 5-3 سالگی شروع شده و به سرعت پیشرفت میكند. این بیماری نوعی پروتئین به نام دیستروفین dystrophin كه به عضلات استحكام میدهد را خراب میكند كه نتیجه آن ضعف پیشرونده عضلات بدن است بطوریكه این بیماران در سن 12 سالگی توان راه رفتن را از دست میدهند و معمولا بیش از 25 سال عمر نمیكنند.

محققین معمولا برای درمان مشكلات ژنتیكی یك نسخه سالم از ژن معیوبی كه منجر به بیماری میشود را بر یك ویروس سوار كرده و آن را به هسته سلول میفرستند ولی این روش متاسفانه برای بیماری دوشن كارساز نیست چون ژنی كه باید جایگزین شود حاوی بیش از دو میلیون اسید نوكلئیك بوده و به قدری بزرگ است كه نمیتوان آن را بر روی ویروس سوار كرد.

برای غلبه بر این مشكل محققان نوعی ورژن كوچكتر از همین ژن كه حدود چهار هزار اسید نوكلئیك دارد را ساخته و آن را بر ویروس سوار كردند. این كار عملی شده و ویروس شروع به ساختن پروتئین كرده و عملكردش اصلاح شد. این روش بر روی سگ های مبتلا به بیماری دیستروفی عضلانی آزمایش شد كه موفقیت آمیز بود. تنها بعد از تزریق یك دوز دارو سگ ها درمان شده و توان عضلانی آنها اصلاح شد.

این اولین بار است كه محققین میتوانند تمام بدن یك موجود زنده بزرگ را با كمك این روش مهندسی ژنتیكی درمان كنند. نتایج این روش درمانی در مجله Nature Communications منتشر شده است.

همین حالا مشورت کنید:
در صورتیکه این مقاله بیماری یا مشکل خاصی را شرح داده است میتوانید با نویسنده آن که بیشترین اطلاعات ارتوپدی در همین زمینه را دارد مشورت کنید.

این مقاله چقدر مفید بود ؟

لطفا در زیر امتیاز بدهید